Actualités, liens utiles et documentation

Actualités thérapeutiques

La recherche dans le traitement de l'hémophilie a considérablement avancé ces dernières années.

Plusieurs voies ont été développés:

  • La réduction de la fréquence des injections en allongeant la demi-vie des produits anti-hémophiliques FVIII et FIX par différents procédés (pegylation, fusion Fc, single chain...).
  • Les nouvelles stratégies :
    • Anticorps bispécifique mimant l'action du facteur VIII activé, injecté par voir SC : l'Hemlibra ou Emicizumab.
    • Diminuer l'activité de l'AT (antithrombine), principal élément de régulation du processus de coagulation: le Fitusiran, qui en quantité abaissée permettrait une génération de thrombine pour rétablir l'hémostase et éviter les saignements.
    • Diminuer un autre inhibiteur physiologique, le TFPI (inhibiteur de la voie du facteur tissulaire).
    • Enfin, les études de thérapie génique se sont intensifiées ces derniers mois, trois sociétés ont commencé des essais de phase III.

Février 2018  - Mise à disposition commerciale d'Alprolix, eftrénonacog alfa (AMM européenne 12 mai 2016)

Facteur IX recombinant fusionné au fragment Fc à longue durée d'action.

Indication : Traitement et prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie B, toutes les tranches d'âge.

Prophylaxie :

  • 50 UI/kg une fois par semaine, en ajustant en fonction de la réponse.
  • 100 UI/kg une fois tous les 10 jours, en ajustant... allongement à 14 jours possible si bon contrôle à 10 jours.

Mars 2018  -  ATU de cohorte Emicizumab 150 mg et 30 mg SC par l'ANSM

Anticorps monoclonal bispécifique qui mime l'action du facteur VIII activé.

Indication : prophylaxie chez les patients agés de plus de un an, atteints d'hémophilie A avec inhibiteur, requérant un protocole d'induction de tolérance immune (ITI) ou une prophylaxie par agents by-passants, chez lesquels, après évaluation du rapport bénéfice/risque par le biais d'un avis médical collégial, il apparait que l'emicizumab est plus adapté que le recours à un protocole d'ITI ou à la prophylaxie par agents by-passants et qui ne sont pas éligibles à un essai clinique par emicizumab.

Mai 2018  - AMM pour l'Emicizumab commercialisé sou le nom HEMLIBRA

Indication: prophylaxie chez les patients atteints d'hémophilie A ayant développé un inhibiteur, toutes les tranches d'âge, ASMR II.

Document de la filière MHEMO de proposition de prise en charge d'un saignement chez un patient sous Hemlibra.  

Juin 2018 -  Mesures additionnelles de réduction du risque d'HEMLIBRA

Ces mesures, guide destiné aux professionnels de santé, tableau de correspondance poids/dose/conditionnement/guide biologie/carte d'alerte patient, guide destiné aux patients et aux soignants, fournissent des informations pour prévenir et minimiser certains risques liés à l'utilisation d'HEMLIBRA : 

  • Evènements thrombotiques et microangiopathie thrombotique lors de l'association avec des concentrés de facteurs du complexe prothrombinique activé (aPCC).
  • Saignement menaçant le pronostic vital, qui résulterait d'une mauvaise interprétation des tests de coagulation standard (non fiables chez les patients traités par HEMLIBRA).

Documents téléchargeables sur : pgp.roche.fr RCP : base-données-publique.medicaments.gouv.fr ou www.roche.fr.

15 juin 2018 - Alerte ANSM eau PPI utilisée pour la reconstitution de certains médicaments anti-hémophiliques (LFB) courrier centre de référence hémophilie et centre de référence maladies de Willebrand.

02 novembre 2018 - Rupture approvisionnement de Factane

Prendre contact avec la pharmacie pour vérifier la disponibilité sur le CHU.

Avril 2019 - Nouvelle AMM pour HEMLIBRA prophylaxie chez l'hémophile A sévère sans inhibiteur anti-facteur VIII, peut être utilisé dans toutes les tranches d'âge.

Le médicament est en attente des divers enregistrements et du prix au niveau des agences françaises.

2020 - Mise à disposition commerciale d'Idelvion, albutrepenonacog alfa (AMM europénne le 11 mai 2016)

Facteur IX recombinant fusionné à de l'albumine, à demi-vie allongée.

Indication : traitement et prophylaxie des hémorragies chez les patients atteints d’hémophilie B, indiqué chez les patients dans toutes les tranches d’âge.

Prophylaxie : 

  • Doses usuelles : 35 à 50 UI/kg 1 fois/semaine.
  • Certains patients contrôlés par 1 dose/semaine, peuvent être traités avec un maximum de 75 UI/kg sur un intervalle de 10 à 14 jours.

 

Liens utiles

En France 

A l'internationale

Documentation 

Les programmes nationaux de diagnostic et de soins (PNDS) :

Le PNDS "Hemophilie", paru le 10 octobre 2019 sur le site de la HAS

Le PNDS "Maladie de Willebrand" actualisé, paru le 9 mars 2021 sur le site de la HAS 

le PNDS "Maladie de Willebrand de type 3", paru le 18 janvier 2022 sur le site de la HAS

Le PNDS "Déficits rares de la coagulation", paru le 17 août 2021 sur le site de la HAS

Le PNDS "Thrombasthénie de Glanzmann et pathologies plaquettaires apparentés", paru le 27 janvier 2020 sur le site de la HAS 

Le PNDS "Syndrome MYH9", paru le 17 novembre 2021 sur le site de la HAS

Hémophilie et Urgences